Galapagos gaat een middel ontwikkelen voor mensen die aan de taaislijmziekte (mucoviscidose, cystic fibrosis of CF) lijden. Dat is een erfelijke ziekte die kan leiden tot ernstige invaliditeit en vroegtijdig overlijden, en waarvoor nog geen genezing is.
De onderzoekskosten om het middel in de pijplijn te steken zullen de eerste jaren beperkt zijn, meldt het Mechelse biotechbedrijf vrijdag voorbeurs. De kasstroom moet de klinische ontwikkeling financieren. Galapagos verwacht in 2013 tot een eerste kandidaat-medicijn te komen. “Voor veel zeldzame ziekten is nog geen therapie beschikbaar. Het ontbreken van medicijnen om deze ziektes te genezen, biedt goede mogelijkheden voor een bedrijf dat juist innovatieve geneesmiddelen ontwikkelt”, motiveert Galapagos.
De beslissing om voor taaislijmziekte te kiezen, vloeit voort uit een samenwerking met de Amerikaanse CF Foundation, klinkt het. Daardoor heeft Galapagos targets ontdekt die in de ziekte zelf ingrijpen. Galapagos rekent zowel in Europa als in de VS op versnelde goedkeuringsprocedures en exclusieve marketingrechten.
Wereldwijd lijden ongeveer 70.000 mensen aan de taaislijmziekte, met symptomen zoals luchtweginfecties, achterblijvende groei en diarree. De levensverwachting van patiënten is tussen de 30 en 40 jaar. Ze overlijden meestal doordat de longen niet meer functioneren.